Disc Medicine 关键试验成功，为光敏感患者带来新希望

Disc Medicine Inc. 周一公布了其评估 bitopertin 治疗红细胞生成性原卟啉病，包括 X 连锁原卟啉病的 APOLLO 3 期试验的积极顶线结果。

EPP 和 XLP 的特征是皮肤暴露在阳光下会产生剧烈疼痛。

这家临床阶段的生物制药公司确认，该试验成功达到了所有主要和次要终点。

APOLLO 试验在 183 名 12 岁及以上的 EPP 或 XLP 青少年和成人患者中，评估了 bitopertin 对比安慰剂的疗效和安全性。

来自美国、加拿大、欧洲和澳大利亚的参与者被随机分配，在六个月内每日口服 60 毫克剂量的 bitopertin 或安慰剂。

主要和次要终点均已达成

与安慰剂相比， bitopertin 在两项共同主要终点上均显示出统计学显著性。

该治疗使全血中无金属 PPIX 水平较基线降低了 41.4%。

此外，在第六个月，患者每月在无痛感的光照下度过的总时间平均增加了 12.2 小时。

该试验还以统计学显著性达到了所有次要终点。 bitopertin 在六个月内降低了光毒性反应的发生率，并增加了无痛感光照的累计总时间。

对于成年患者，该治疗延长了出现前驱症状前的平均每日阳光暴露时间。

生活质量和安全性概况

除了主要和次要指标外， bitopertin 还显示出显著的生活质量改善。

患者在患者总体印象变化和患者总体印象严重程度评估中报告了更好的评分，两项评估的 p 值均<0.0001。

该治疗总体耐受性良好。头晕是 bitopertin 组中最常见的治疗期间出现的不良事件，影响了 50% 的患者。

这些病例与先前的研究一致，通常是短暂的，严重程度为轻度至中度。没有 TEAE 超过 3 级。

根据这些 APOLLO 研究结果，Disc Medicine 计划在年底前向美国 FDA 重新提交新药申请。FDA 的决定预计将在 2027 年年中做出。

IRON 股价走势：截至周一数据，Disc Medicine 股价上涨 26.07%，报 71.66 美元。