Disc Medicine 關鍵試驗成功，為光敏感患者帶來新希望

Disc Medicine Inc. 週一公佈了其評估 bitopertin 治療紅細胞生成性原卟啉病，包括 X 連鎖原卟啉病的 APOLLO 3 期試驗的積極頂線結果。

EPP 和 XLP 的特徵是皮膚暴露在陽光下會產生劇烈疼痛。

這家臨床階段的生物製藥公司確認，該試驗成功達到了所有主要和次要終點。

APOLLO 試驗在 183 名 12 歲及以上的 EPP 或 XLP 青少年和成人患者中，評估了 bitopertin 對比安慰劑的療效和安全性。

來自美國、加拿大、歐洲和澳大利亞的參與者被隨機分配，在六個月內每日口服 60 毫克劑量的 bitopertin 或安慰劑。

主要和次要終點均已達成

與安慰劑相比， bitopertin 在兩項共同主要終點上均顯示出統計學顯著性。

該治療使全血中無金屬 PPIX 水平較基線降低了 41.4%。

此外，在第六個月，患者每月在無痛感的光照下度過的總時間平均增加了 12.2 小時。

該試驗還以統計學顯著性達到了所有次要終點。 bitopertin 在六個月內降低了光毒性反應的發生率，並增加了無痛感光照的累計總時間。

對於成年患者，該治療延長了出現前驅症狀前的平均每日陽光暴露時間。

生活質量和安全性概況

除了主要和次要指標外， bitopertin 還顯示出顯著的生活質量改善。

患者在患者總體印象變化和患者總體印象嚴重程度評估中報告了更好的評分，兩項評估的 p 值均<0.0001。

該治療總體耐受性良好。頭暈是 bitopertin 組中最常見的治療期間出現的不良事件，影響了 50% 的患者。

這些病例與先前的研究一致，通常是短暫的，嚴重程度為輕度至中度。沒有 TEAE 超過 3 級。

根據這些 APOLLO 研究結果，Disc Medicine 計劃在年底前向美國 FDA 重新提交新藥申請。FDA 的決定預計將在 2027 年年中做出。

IRON 股價走勢：截至週一數據，Disc Medicine 股價上漲 26.07%，報 71.66 美元。