再生元获 FDA 批准超罕见骨病新药 Pasatru

再生元制药公司获得美国食品药品监督管理局批准，推出 Pasatru，这是一种用于治疗成人进行性骨化性肌肉炎的新型疗法。

该监管批准允许该药物对抗新的异位骨化病灶的形成，并减少与这种超罕见疾病相关的临床医生评估的发作次数。

理解 FOP 及治疗给药方式

FOP 逐渐使肌肉、韧带和肌腱被异常骨生长所侵蚀。这种严重的功能障碍阻碍了进食、说话和呼吸等基本活动。

全球约有 900 例确诊病例，患者的中位生存年龄为 56 岁，许多患者在 30 岁时就需要轮椅。

Pasatru 是一种完全人源单克隆抗体，可主动阻断 Activin A 蛋白，该蛋白负责这些异常骨病灶的发展。

为了适应面临严重活动能力障碍的患者，医疗保健提供者可以在家庭护理环境中给予每月一次、持续 60 分钟的静脉输注。

起始剂量为 10 mg/kg，如果患者耐受性不佳，医生可将其降低至 3 mg/kg。

临床疗效及未来监管步骤

积极的第 3 期 OPTIMA 试验推动了 FDA 的决定。经过 56 周的治疗，CT 扫描显示 10 mg/kg 和 3 mg/kg 剂量分别消除了 90% 和 94% 的新病灶，相比安慰剂。此外，10 mg/kg 剂量使临床医生评估的发作次数减少了 88%。

在美国获批后，欧洲药品管理局目前正在审查该治疗方案，再生元计划在全球范围内提交额外的监管申请，包括在日本。

REGN 股价活动：再生元制药公司股票在周四盘前交易中上涨 0.44%，至 $844.52。