再生元獲 FDA 批准超罕見骨病新藥 Pasatru

再生元製藥公司獲得美國食品藥品監督管理局批准，推出 Pasatru，這是一種用於治療成人進行性骨化性肌肉炎的新型療法。

該監管批准允許該藥物對抗新的異位骨化病灶的形成，並減少與這種超罕見疾病相關的臨床醫生評估的發作次數。

理解 FOP 及治療給藥方式

FOP 逐漸使肌肉、韌帶和肌腱被異常骨生長所侵蝕。這種嚴重的功能障礙阻礙了進食、說話和呼吸等基本活動。

全球約有 900 例確診病例，患者的中位生存年齡為 56 歲，許多患者在 30 歲時就需要輪椅。

Pasatru 是一種完全人源單克隆抗體，可主動阻斷 Activin A 蛋白，該蛋白負責這些異常骨病灶的發展。

為了適應面臨嚴重活動能力障礙的患者，醫療保健提供者可以在家庭護理環境中給予每月一次、持續 60 分鐘的靜脈輸注。

起始劑量為 10 mg/kg，如果患者耐受性不佳，醫生可將其降低至 3 mg/kg。

臨床療效及未來監管步驟

積極的第 3 期 OPTIMA 試驗推動了 FDA 的決定。經過 56 周的治療，CT 掃描顯示 10 mg/kg 和 3 mg/kg 劑量分別消除了 90% 和 94% 的新病灶，相比安慰劑。此外，10 mg/kg 劑量使臨床醫生評估的發作次數減少了 88%。

在美國獲批後，歐洲藥品管理局目前正在審查該治療方案，再生元計劃在全球範圍內提交額外的監管申請，包括在日本。

REGN 股價活動：再生元製藥公司股票在週四盤前交易中上漲 0.44%，至 $844.52。