Regenxbio 遭 FDA 叫停 RGX-121，脊柱 MRI 异常发现引发监管障碍

Regenxbio Inc.股票周一下跌，原因是其研究性基因疗法 RGX-121 的监管更新，该疗法用于治疗黏多糖贮积症 II 型，也称为亨特综合征。

FDA 对 RGX-121 实施临床暂停

美国食品药品监督管理局在 CAMPSIITE 研究中发现五名参与者出现无症状脊柱 MRI 异常后，对 RGX-121 实施了临床暂停。

该公司表示，近期内不打算重新提交 RGX-121 生物制品许可申请。

五名参与者显示无症状脊柱 MRI 异常

所有五名参与者临床状况继续良好，在神经认知和神经行为评估中表现出总体稳定或改善。

这些异常是通过 Regenxbio 数月前实施的扩大 MRI 监测计划发现的，该计划是在与 RGX-111 相关的临床暂停后启动的。

强化监测包括脑部和脊柱 MRI，发现了在大约三至六年前接受脑脊液内或脑室内 RGX-121 注射的五名参与者的脊柱 MRI 中存在无症状异常，表现为小结节或小囊性肿块。

研究人员认为这些异常不严重，放射科医生认为它们可能是良性的。

没有临床或病理证据可以确认脊柱 MRI 异常的性质或病因。

任何脑部 MRI 中都未发现脑结节或肿块。

Regenxbio 继续监测患者

由于脊柱 MRI 在 MPS 的临床实践或试验中通常不进行，这类无症状异常在该患者群体中的潜在患病率和临床意义尚不清楚。

研究人员计划继续观察这些患者，仅进行定期影像学检查。

该公司及其合作伙伴 NS Pharma 正在评估额外的患者影像学和长期随访数据，并将在收到完整临床暂停信函后，将 FDA 反馈纳入 RGX-121 的后续步骤。

RGX-121 针对罕见亨特综合征

MPS II 是一种罕见的 X 连锁隐性遗传病，由溶酶体酶 I2S 缺乏引起，导致糖胺聚糖(包括硫酸肝素)在组织中积累，最终导致细胞、组织和器官功能障碍，包括中枢神经系统的功能障碍。

全球约有 2000 名患者被诊断为 MPS II，每年全球约有 500 名婴儿出生时患有该病。

RGX-121 是一种一次性研究性基因疗法，旨在将硫酸酯化酶基因递送至中枢神经系统。

在 CNS 内的细胞中递送 IDS 基因可以在血脑屏障外提供持久的分泌型硫酸酯化酶蛋白来源，允许对整个 CNS 中的细胞进行长期交叉纠正。

RGX-121 表达的蛋白在结构上与正常 I2S 相同。

RGNX 股价表现：根据周一盘前交易数据，Regenxbio 股票下跌 23.79%，至 $8.170。