Regenxbio 遭 FDA 叫停 RGX-121，脊柱 MRI 異常發現引發監管障礙

Regenxbio Inc.股票週一下跌，原因是其研究性基因療法 RGX-121 的監管更新，該療法用於治療黏多糖貯積症 II 型，也稱為亨特綜合徵。

FDA 對 RGX-121 實施臨床暫停

美國食品藥品監督管理局在 CAMPSIITE 研究中發現五名參與者出現無症狀脊柱 MRI 異常後，對 RGX-121 實施了臨床暫停。

該公司表示，近期內不打算重新提交 RGX-121 生物製品許可申請。

五名參與者顯示無症狀脊柱 MRI 異常

所有五名參與者臨床狀況繼續良好，在神經認知和神經行為評估中表現出總體穩定或改善。

這些異常是通過 Regenxbio 數月前實施的擴大 MRI 監測計劃發現的，該計劃是在與 RGX-111 相關的臨床暫停後啟動的。

強化監測包括腦部和脊柱 MRI，發現了在大約三至六年前接受腦脊液內或腦室內 RGX-121 注射的五名參與者的脊柱 MRI 中存在無症狀異常，表現為小結節或小囊性腫塊。

研究人員認為這些異常不嚴重，放射科醫生認為它們可能是良性的。

沒有臨床或病理證據可以確認脊柱 MRI 異常的性質或病因。

任何腦部 MRI 中都未發現腦結節或腫塊。

Regenxbio 繼續監測患者

由於脊柱 MRI 在 MPS 的臨床實踐或試驗中通常不進行，這類無症狀異常在該患者群體中的潛在患病率和臨床意義尚不清楚。

研究人員計劃繼續觀察這些患者，僅進行定期影像學檢查。

該公司及其合作伙伴 NS Pharma 正在評估額外的患者影像學和長期隨訪數據，並將在收到完整臨床暫停信函後，將 FDA 反饋納入 RGX-121 的後續步驟。

RGX-121 針對罕見亨特綜合徵

MPS II 是一種罕見的 X 連鎖隱性遺傳病，由溶酶體酶 I2S 缺乏引起，導致糖胺聚糖(包括硫酸肝素)在組織中積累，最終導致細胞、組織和器官功能障礙，包括中樞神經系統的功能障礙。

全球約有 2000 名患者被診斷為 MPS II，每年全球約有 500 名嬰兒出生時患有該病。

RGX-121 是一種一次性研究性基因療法，旨在將硫酸酯化酶基因遞送至中樞神經系統。

在 CNS 內的細胞中遞送 IDS 基因可以在血腦屏障外提供持久的分泌型硫酸酯化酶蛋白來源，允許對整個 CNS 中的細胞進行長期交叉糾正。

RGX-121 表達的蛋白在結構上與正常 I2S 相同。

RGNX 股價表現：根據週一盤前交易數據，Regenxbio 股票下跌 23.79%，至 $8.170。