Ultragenyx 获 FDA 批准首款基因疗法 Genglycos

Ultragenyx Pharmaceutical Inc.股价在周四盘前交易中上涨，原因是美国食品药品监督管理局最近加速批准了其基因疗法 Genglycos。

Genglycos 获批用于超罕见遗传病

这标志着一个重要里程碑，因为这是 FDA 首次批准的针对 I 型糖原贮积病的治疗方法。

Genglycos 的批准代表了 Ultragenyx 的首款基因疗法和第五项 FDA 批准。

GSDIa 是一种超罕见遗传代谢疾病，由肝脏释放葡萄糖到血液所需酶的缺陷引起。

这种缺陷降低了肝脏控制血糖水平的能力，与可能危及生命的低血糖发作和其他严重并发症相关。

GSDIa 在美国影响 1,500-2,500 名患者，全球影响 6,000-8,000 名患者。

三期数据支持 FDA 批准

Genglycos 的批准基于为期 48 周的三期 GlucoGene 研究数据，该研究对 46 名 8 岁及以上的参与者进行了治疗，给予 DTX401 或安慰剂，结果显示治疗组的玉米淀粉需求量减少。

作为加速批准的一部分，Ultragenyx 同意通过加强其现有 GSDIa 疾病监测计划，提供来自 50 名患者和 20 名对照患者的开放标签商业治疗的两年安全性和有效性临床数据。

DMP 还将对之前接受过临床试验治疗的参与者以及这些新的商业患者进行评估，总时间为 10 年。

分析师看好

William Blair 引用电话会议指出，Genglycos 的批发采购成本为每名患者 270 万美元。

分析师 Sami Corwin 表示，“我们对 Genglycos 的批准感到鼓舞，我们认为这对 Ultragenyx 股票增量利好。”

分析师 Corwin 恢复了对 Ultragenyx 的覆盖，评级为跑赢大盘，目前预测 Genglycos 的峰值销售额为 3.62 亿美元。

RARE 股价活动：周四盘前交易中，Ultragenyx Pharmaceutical 股价上涨 11.28%，至 $29.20。