Ultragenyx 獲 FDA 批准首款基因療法 Genglycos

Ultragenyx Pharmaceutical Inc.股價在週四盤前交易中上漲，原因是美國食品藥品監督管理局最近加速批准了其基因療法 Genglycos。

Genglycos 獲批用於超罕見遺傳病

這標誌著一個重要里程碑，因為這是 FDA 首次批准的針對 I 型糖原貯積病的治療方法。

Genglycos 的批准代表了 Ultragenyx 的首款基因療法和第五項 FDA 批准。

GSDIa 是一種超罕見遺傳代謝疾病，由肝臟釋放葡萄糖到血液所需酶的缺陷引起。

這種缺陷降低了肝臟控制血糖水平的能力，與可能危及生命的低血糖發作和其他嚴重併發症相關。

GSDIa 在美國影響 1,500-2,500 名患者，全球影響 6,000-8,000 名患者。

三期數據支持 FDA 批准

Genglycos 的批准基於為期 48 周的三期 GlucoGene 研究數據，該研究對 46 名 8 歲及以上的參與者進行了治療，給予 DTX401 或安慰劑，結果顯示治療組的玉米澱粉需求量減少。

作為加速批准的一部分，Ultragenyx 同意通過加強其現有 GSDIa 疾病監測計劃，提供來自 50 名患者和 20 名對照患者的開放標籤商業治療的兩年安全性和有效性臨床數據。

DMP 還將對之前接受過臨床試驗治療的參與者以及這些新的商業患者進行評估，總時間為 10 年。

分析師看好

William Blair 引用電話會議指出，Genglycos 的批發採購成本為每名患者 270 萬美元。

分析師 Sami Corwin 表示，“我們對 Genglycos 的批准感到鼓舞，我們認為這對 Ultragenyx 股票增量利好。”

分析師 Corwin 恢復了對 Ultragenyx 的覆蓋，評級為跑贏大盤，目前預測 Genglycos 的峰值銷售額為 3.62 億美元。

RARE 股價活動：週四盤前交易中，Ultragenyx Pharmaceutical 股價上漲 11.28%，至 $29.20。